Els objectius de lassignatura de teràpia gènica i cel·lular se centraran en proporcionar a lalumnat coneixements en aplicació clínica de la manipulació gènica amb finalitat terapèutica i tecnologies associades. Així, els continguts de la matèria es dividiran en dos blocs:
Descripció de la teràpia gènica in vivo i ex vivo; estudi dels diferents vectors utilitzats per a la transferència gènica, tant virals com no virals, avantatges i desavantatges, vies d'administració i aplicacions en el tractament de malalties humanes hereditàries i no hereditàries. Aspectes ètics de laplicació de la teràpia gènica, experimentació, fases assaigs clínics.
Descripció de teràpia cel·lular. Trasplantament de cèl·lules somàtiques diferenciades (illots, hepatòcits, medul·la òssia). Trasplantament de cèl·lules mare pluripotencials (embrionàries adultes). Fonts cel·lulars per a teràpia cel·lular (iPSC, reprogramació per fusió, etc). Aplicacions terapèutiques de la teràpia cel·lular. Aspectes de bioseguretat, ètics i legals de la teràpia cel·lular en humans.
MÒDUL I: TERÀPIA GÈNICA
TEMA 1. Història de la Teràpia Gènica. Nous medicaments.
TEMA 2. Fites a la Història de la Biologia Molecular.
TEMA 3. Bases de la Biologia Molecular
TEMA 4. Tècniques bàsiques de Biotecnologia per al disseny de teràpies gèniques.
TEMA 5. Quin material genètic hi podem introduir: Gens, oligs, RNA d'interferència i reguladors.
TEMA 6. Com introduïm el material genètic: Barreres fisiològiques.
TEMA 8. Mètodes de transferència gènica: Mètodes físics
TEMA 9. Mètodes de transferència gènica: Mètodes químics. Nanopartícules
TEMA 10. Mètodes de transferència gènica: Biològics: Vectors virals. Virus oncolítics
MÒDUL II. MEDICINA REGENERATIVA
TEMA 1. Introducció a la medicina regenerativa. Història. Models animals.
TEMA 2. Stem Cells. Potencialitat. El trasplantament de medul·la òssia com a base per al desenvolupament de la Medicina Regenerativa. Medul·la òssia i diferents tipus de cèl·lules “stem” existents en ella: Altres fonts de cèl·lules “stem. Cèl·lules “stem” embrionàries i “iPSC (induced pluripotent stem cells)”: Obtenció i característiques. Bancs de cèl·lules. Autotransplantament i al·lotransplantament.
TEMA 3. Biologia de la regeneració dòrgans i teixits. Introducció als biomaterials. Disseny i consideracions tecnològiques i biològiques. Biomaterials per a teixit esquelètic. Introducció a lenginyeria tissular. Manufactura de teixits
TEMA 4. Mètodes d'imatge i alliberament en teràpia cel·lular.
TEMA 5. Nanotecnologia per al diagnòstic i la teràpia.
TEMA 6. Avanços en medicina regenerativa a cada especialitat.
