SIA. Sistema d'Informació Acadèmica

Esteu accedint a un curs acadèmic que no està actiu. La informació no correspon al curs acadèmic actual.

MD1150 - Biotecnologia

Curs 5 - Semestre 1

Temari

Temari

Els objectius de l'assignatura de teràpia gènica i cel·lular se centraran a proporcionar a l'alumnat coneixements en aplicació clínica de la manipulació gènica amb finalitat terapèutica i tecnologies associades. Així, els continguts de la matèria es dividiran en dos blocs:

Descripció de la teràpia gènica in vivo i ex vivo; estudi dels diferents vectors utilitzats per a la transferència gènica, tant virals com no virals, els seus avantatges i desavantatges, les vies d'administració i les aplicacions en el tractament de malalties humanes hereditàries i no hereditàries.

Descripció de teràpia cel·lular. Trasplantament de cèl·lules somàtiques diferenciades (illots, hepatòcits, medul·la òssia). Trasplantament de cèl·lules mare  pluripotencials (embrionàries adultes). Fonts cel·lulars per a teràpia cel·lular (iPSC, reprogramació per fusió, etc). Aplicacions terapèutiques de la teràpia cel·lular. Aspectes de bioseguretat, ètics i legals de la teràpia cel·lular en humans.

MÒDUL I: TERÀPIA GÈNICA

Unitat I: Introducció

TEMA 1: Introducció a la Teràpia Gènica (TG): De les bases moleculars de les malalties a la TG. Mendel i les bases de l'herència, del descobriment del DNA a l'enginyeria genètica, fites en el desenvolupament de la biologia molecular. Dels primers organismes transgènics a l'ovella Dolly. Primers assajos deTG. Actualitat dels assajos deTG, recursos en la xarxa.

TEMA 2: Introducció als vectors. Condicions d'aplicabilitat de la TG: Tipus i patrons d'herència. Tipus de mutacions. El control de l'expressió i la grandària del  transgèn.

TEMA 3: Tipus de TG: TG somàtica i germinal. Eugenèsia. TG “in vivo” i “ex vivo”. Primer fracàs en el dèficit deornitin-transcarbamilasa.

TEMA 4: Modalitats de TG I: encès i correcció Teràpia d'encès. Inserció d'un nou caràcter. Inserció gènica. Correcció dirigida. Recombinació homòloga. Resultats en el ratolí. Introducció a la reprogramació cel·lular.

TEMA 5: Modalitats de TG II: apagat: Teràpia d'apagat. Gens suïcides. Estimulació de la RI. Inhibició de la transcripció. Inhibició de la traducció. Assajos amb Ribozimas. Assajos amb models animals. Inserció de gens supresors. Zinc-finger nucleasas, Talen nucleasas i sistema CRISPR/Cas9.

TEMA 6: Aplicacions de la TG: Categories clíniques en els protocols de TG. Procediment general d'un assaig deTG. Complicacions i Dificultats. Perspectives de laTG. Introducció a les cèl·lules mare com a diana de laTG.

Unitat II: Vectors i Transgens

TEMA 7: Vectors Virals i les seues aplicacions en TG: Retrovirus. Adenovirus. Lentivirus. Virus adeno-associats. Herpexvirus. Bioseguretat.

TEMA 8: Vectors no virals: Els transposons piggyback i Sleeping Beauty.DNA nu: Complexos lisosòmics. Co-polímers deDNA.DNA recobert de metalls.

TEMA 9: Transgens, gens reporters i seqüències IRES: Tipus de transgens. Gens reporters fluorescents. Gens reporters de resistència antibiótica. Proteïnes de membrana com a gens reporters. Gens de bioseguretat. La traduccióCAP-depenent i independent: la seqüència IRES i el pèptid 2ª.

Unitat III: Generació de models animals en biomedicina i estandardització genètica

TEMA 10: Els sistemes models en el coneixement de la biologia humana: El club dels sistemes model. Història. El ratolí com a protagonista en la recerca biomèdica. Altres models animals?

TEMA 11: Modificació genètica de ratolins: Generació de ratolins transgènics i les seues aplicacions. Generació de models condicionals i aplicacions. Generació de models knock-out, knock-in i knock-down i aplicacions. Noves estratègies: les recombinasas. Gens trapeats, trampes gèniques i consorcis internacionals.

TEMA 12: Estandardització genètica: Tipus d'animals sobre la base de la seua informació genètica. Justificació de l'estandardització genètica. Avantatges dels ceps consanguínies en recerca biomèdica. Tècniques reproductives que ajuden a l'estandardització genètica. Marcadors fenotípics i genotípics.

Unitat IV: Teràpia gènica en malalties hereditàriesmonogèniques. Realitat i aproximacions en models animals.

TEMA 13: TG en Hereditàries I: Immunodeficiències, hemoglobinopaties, hemofílies: Origen de les immunodeficiències combinades severes. Deficiència en ADA i lligada al X: èxits i fracassos. Hemofílies i models animals. Talassèmies, anèmia falciforme i models animals. Malaltia granulomatosa crònica.

TEMA 14: TG en Hereditàries II: altres malalties rares: Síndrome de Lesch-Nyhan i episomes. Malaltia de Gaucher i models de ratolí. Fibrosisquística. Dèficit de α-1 antitripsina. Distròfies musculars.Adrenoleucodistròfia.

Unitat V: Teràpia Gènica/cel·lular en malalties poligèniques

TEMA 15: Teràpia Gènica en el sistema nerviós. Dificultats i “Delivery” en elSNC. ELA, fisiopatologia, models animals SOD1 iVEGF, assajos clínics.Parkinson, fisiopatologia, models animals, assajos amb cèl·lules mare. Alzheimer, fisiopatologia, models animals transgènics iknock-out. Inducció de la regeneracióaxònica.

TEMA 16: Teràpia Gènica en oftalmologia: Dificultats i “Delivery”.Maculopatíadegenenerativa, Retinopatia diabètica i Glaucoma.TG amb factorsneurotròfics ianti-angiogènics. TC amb cèl·lules mare, assajos amb models animals. Tractament de laamaurosis (ceguesa) congènita de Leber.

MÒDUL II. TERÀPIA REGENERATIVA

TEMA 17. Introducció a la medicina regenerativa. Concepte de cèl·lula “stem”.Tot i potencialitat, pluripotencialitat i multipotencialitat. Bancs de cèl·lules.

TEMA 18. El trasplantament de medul·la òssia com a base per al desenvolupament de la Medicina Regenerativa. Medul·la òssia i diferents tipus de cèl·lules “stem” existents en ella: Cèl·lules hematopoètiques, mesenquimals i progenitors endotelials.

TEMA 19. Altres fonts de cèl·lules “stem”: teixit adipós, cordó umbilical, líquid amniòtic, placenta, etc. Autotransplantamrnt i alotransplantament.

TEMA 20. Cèl·lules “stem” embrionàries i “iPSC (induced pluripotent stem cells)”: Obtenció i característiques.

TEMA 21. Biologia de la regeneració d'òrgans i teixits. Models animals.

TEMA 22. Medicina regenerativa en malalties cardíaques. Regeneració vascular perifèrica.Hematopoesis en medicina regenerativa.

TEMA 23. Medicina regenerativa del sistema locomotor. Regeneració òssia.

TEMA 24. Regeneració cutània.

TEMA 25. Medicina regenerativa i malalties del sistema nerviós central. Malalties neurodegeneratives i teràpia cel·lular. L'ús de glia envolupant olfactòria com a estratègia regenerativa de lesions medul·lars.

TEMA 26. Cèl·lules límbiques i regeneració corneal. Cèl·lules reprogramades i regeneració de la retina.

TEMA 27. Medicina regenerativa i malalties respiratòries.

TEMA 28. Medicina regenerativa i malalties del sistema digestiu. Malalties hepàtiques.

TEMA 29. Medicina regenerativa i malalties dels sistemes renal, urinari i genital.

TEMA 30. Mètodes d'imatge i alliberament en teràpia cel·lular.

TEMA 31. Les cèl·lules “stem” tumorals: Implicacions biològiques i clíniques. Bioseguretat en teràpia cel·lular.

TEMA 32. Aspectes bioètics. Legislació actual i normativa sobre producció cel·lular. Aspectes translacionals de la biomedicina regenerativa. Assajos clínics.

MÒDUL III. ENGINYERIA TISSULAR I BIOINGENIERÍA

TEMA 33. Introducció als biomaterials. Disseny i consideracions tecnològiques i biològiques. Biomaterials per a teixit esquelètic.

TEMA 34. Introducció a l'enginyeria tissular. Manufactura de teixits.

TEMA 35. Nanotecnologia per al diagnòstic i la teràpia.

Universitat Jaume I CIF: Q-6250003-H Av. Vicent Sos Baynat, s/n 12071 Castelló de la Plana, Espanya
Tel.: +34 964 72 80 00 Fax: +34 964 72 90 16